Tại Mỹ, 37 triệu người trưởng thành mắc bệnh thận mãn tính (CKD), ở một số người có thể phát triển bệnh thận giai đoạn cuối (ESKD). Mặc dù ghép thận là phương pháp điều trị tiêu chuẩn vàng cho bệnh nhân ESKD, nhưng chỉ có 25.000 người được ghép thận mới mỗi năm. 40% người trong danh sách chờ ghép thận qua đời trong vòng 5 năm do chênh lệch cung cầu quá lớn.

Cấy ghép ngoại lai là một lựa chọn cho tình trạng thiếu thận. Những báo cáo khoa học trước đây về cấy ghép thận dị loại từ lợn sang người sử dụng mô hình chết não tiền lâm sàng của người cho thấy, ghép di loại thận sản xuất được nước tiểu nhưng không thanh thải creatinine (sản phẩm cặn bã cơ thể được đào thải qua thận), một quá trình quan trọng duy trì sự sống. Do đó, chưa có nghiên cứu nào chứng minh được, bằng cách nào một ghép dị loại (xenograft) cho con người có thể khôi phục chức năng thận cần thiết cho sự sống.

 

 TS Paige Porrett của UAB (đeo găng tay màu xanh lá cây) đang đặt một miếng thận lợn biến đổi gen được sinh thiết vào lọ do Gavin Baker, Nhà nghiên cứu Cấy ghép của UAB cầm. Ảnh: Steve Wood

Tech Xplorist dẫn thông cáo báo chí của Đại học Alabama tại Birmingham (UAB) cho biết, trong một nghiên cứu phi thường kéo dài 7 ngày, thận lợn biến đổi gen lần đầu tiên cung cấp “chức năng thận duy trì sự sống” ở người khi sử dụng các loại thuốc ức chế miễn dịch, hiện được coi là tiêu chuẩn chăm sóc người bệnh.

Nhà khoa học phẫu thuật cấy ghép của Đại học Alabama tại Birmingham, Mỹ (UAB), bác sĩ Jayme Locke, giám đốc Viện cấy ghép toàn diện của UAB tại Trường Y khoa Marnix E. Heersink, tác giả chính của bài báo đăng trên Tạp chí y học quốc tế Phẫu thuật JAMA cho biết: “Thật sự phi thường khi chứng kiến những biểu hiện tiền lâm sàng đầu tiên, xác minh thận lợn được sửa đổi gên phù hợp có thể cung cấp chức năng thận bình thường, duy trì sự sống trong người an toàn, kết quả đạt được bằng phương thức sử dụng chế độ ức chế miễn dịch tiêu chuẩn.”

Bà nói: “Thận hoạt động ổn định trong suốt 7 ngày nghiên cứu. Chúng tôi đã có thể thu thập được những thông tin khoa học và sự an toàn cho người bệnh quan trọng để chuẩn bị cho quá trình đề nghị FDA cấp phép cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I trên người sống, hy vọng có thêm giải pháp mới, cấp thiết để giải quyết cuộc khủng hoảng thiếu nội tạng, giúp ngăn ngừa hàng chục nghìn ca tử vong mỗi năm."

Đối tượng nghiên cứu, bệnh nhân 52 tuổi tham gia cuộc thử nghiệm đã sống chung với bệnh tăng huyết áp và bệnh thận mãn tính giai đoạn 2. Trong khuôn khổ của nghiên cứu, bệnh nhân đã bị cắt bỏ cả hai quả thận tự nhiên và ngừng lọc máu, sau đó cấy ghép ngoại lai tương thích chéo với 10 quả thận lợn được chỉnh sửa gen, được gọi là UKidney™.

Trong vòng 4 phút sau khi tái tưới máu, thận lợn được cấy ghép bắt đầu sản xuất nước tiểu và trong vòng 24 giờ đầu tiên, thận ngoại lai cấy ghép sản xuất được hơn 37 lít. Trong suốt cuộc nghiên cứu và kiểm nghiệm kéo dài 7 ngày, thận lợn tiếp tục hoạt động như ở người sống. Ngoài ra, thận vẫn hoạt động bình thường vào cuối nghiên cứu, với chỉ số xét nghiệm creatinine (chỉ số xét nghiệm xác định bệnh thận) cuối cùng là 0,9 mg/dL (mức của người bình thường), tốc độ thanh thải creatinine là 200 mL/phút.

Trong suốt quá trình nghiên cứu, các nhà khoa học đã thực hiện hàng loạt lần sinh thiết thận lợn. Sử dụng kính hiển vi quang học, sinh thiết cho thấy mô học bình thường, không có dấu hiệu suy giảm hồng cầu, số lượng tiểu cầu thấp hoặc tổn thương cơ quan do sự phát triển của cục máu đông siêu nhỏ trong mao mạch hoặc động mạch nhỏ.

Bác sĩ Anupam Agarwal thuộc Trường Y khoa Heersink của UAB, Trưởng khoa kiêm Phó Chủ tịch Cấp cao về Y khoa nhận xét: “Chúng tôi rất biết ơn các đối tác tại công ty Revivicor, cung cấp thận lợn biến đổi gen và công ty công nghệ sinh học United Therapeutics vì những nỗ lực không mệt mỏi của đối tác trong dự án này. Vẫn còn nhiều công việc quan trọng, nhưng chúng ta đã cùng nhau đạt được những tiến bộ to lớn.”

Chủ tịch UAB, bác sĩ Ray L. Watts, cho biết quan hệ đối tác và những cố gắng không mệt mỏi bên trong và bên ngoài UAB có ý nghĩa quan trọng, quyết định trong thành công này.

Watts cho biết : “Cấy ghép ngoại lai là một phương pháp điều trị tiên phong có tiềm năng cung cấp nguồn nội tạng bền vững và cứu sống hàng chục nghìn người trên khắp thế giới. Chúng tôi tự hào về TS Jayme Locke và nhóm các chuyên gia của chúng tôi, những người đã rất sáng tạo và cẩn trọng khi thiết kế và thực hiện nghiên cứu này, thúc đẩy khoa học phát triển. Chúng tôi cũng vô cùng kính trọng và mãi mãi biết ơn những cá nhân và gia đình, đã cống hiến bản thân và những người thân yêu của họ khi tham gia vào những nghiên cứu tiên tiến, sẽ giúp cứu sống nhiều người trong căn bệnh này.”