Thuốc do AI tạo ra, hiện được gọi là INS018_055, đang được thử nghiệm điều trị bệnh xơ phổi vô căn (IPF), một loại bệnh phổi mãn tính tiến triển hiếm gặp. Thử nghiệm kéo dài 12 tuần cho những tình nguyên viên tham gia, được chẩn đoán mắc bệnh IPF.

Insilico Medicine, một công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học có trụ sở tại Hồng Kông với hơn 400 triệu USD tài trợ, hoàn toàn sử dụng ứng dụng AI tạo ra thuốc INS018_055 như một phương pháp điều trị bệnh xơ phổi vô căn, căn bệnh mãn tính gây sẹo trong phổi.

Theo Viện Y tế Quốc gia Mỹ, bệnh xơ phổi vô căn (IPF) ngày càng phổ biến trong những thập kỷ gần đây, hiện đang ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người ở Mỹ và có nguy cơ tử vong trong vòng 2 đến 5 năm nếu không được điều trị.

Trong cuộc phỏng vấn với CNBC, TS Alex Zhavoronkov, người sáng lập và Giám đốc điều hành công ty Insilico Medicine cho biết: “Đây là loại thuốc hoàn toàn do AI lần đầu tiên tạo ra và được đưa vào thử nghiệm lâm sàng trên người, đặc biệt là thử nghiệm giai đoạn II với bệnh nhân. Mặc dù hiện nay có nhiều loại thuốc khác do AI thiết kế đang được thử nghiệm, nhưng loại thuốc của chúng tôi là loại thuốc đầu tiên mà AI phát triển, bao gồm cả mục tiêu bệnh điều trị và thiết kế thuốc hoàn toàn mới.”

 Alex Zhavoronkov, trái, người sáng lập và Giám đốc điều hành công ty Insilico Medicine, và Feng Ren, đồng Giám đốc điều hành và giám đốc khoa học, tại phòng thí nghiệm người máy của công ty ở Tô Châu, Trung Quốc. Ảnh CNBC

Quá trình nghiên cứu khám phá loại thuốc mới bắt đầu vào năm 2020. Các nhà nghiên cứu hy vọng tạo ra một loại thuốc mang tính thăm do và đột phá công nghệ “moonshot”, có thể vượt qua những thách thức của các phương pháp điều trị hiện nay, chỉ có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh và gây ra những tác dụng phụ khó chịu, ông Zhavoronkov cho biết.

TS Zhavoronkov nói thêm, Insilico lựa chọn tập trung vào IPF một phần vì bệnh này liên quan đến tình trạng lão hóa, nhưng công ty có hai loại thuốc khác, được AI tạo ra một phần trong giai đoạn lâm sàng. Một loại là thuốc điều trị Covid-19 trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, loại còn lại là thuốc điều trị ung thư, cụ thể là “chất ức chế USP1 nhằm mục tiêu điều trị khối u rắn”. Cả hai loại thuốc này gần đây đã được FDA chấp thuận cho bắt đầu thử nghiệm lâm sàng.

Ông Zhavoronkov giải thích: “Khi công ty Insilico được thành lập, chúng tôi tập trung vào những thuật toán phát triển công nghệ AI, có thể khám phá và thiết kế những phân tử mới. Những ngày đầu tiên, tôi chưa bao giờ nghĩ rằng sẽ sử dụng công nghệ AI chế tạo ra thuốc, có thể được đưa vào thử nghiệm lâm sàng cho bệnh nhân. Trong quá trình nghiên cứu chúng tôi nhận thức được, để chứng minh năng lực nền tảng AI của công ty, chúng tôi không chỉ cần thiết kế một loại thuốc mới cho một bệnh lý mục tiêu mà còn phải đưa vào các thử nghiệm lâm sàng, chứng minh hiệu quả của thuốc để xác thực, công nghệ AI của công ty có hiệu quả thực sự trong lĩnh vực khám phá thuốc.”

Nghiên cứu hiện tại của thuốc IPF là một thử nghiệm ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược mù đôi (các nhà nghiên cứu dược chất và bệnh nhân được thử nghiệm đều không biết giả dược) diễn ra trong 12 tuần ở Trung Quốc. Công ty Insilico có kế hoạch mở rộng số người được thử nghiệm lên 60 đối tượng tại 40 địa điểm ở Mỹ và Trung Quốc.

Nếu nghiên cứu giai đoạn II, đang diễn ra hiện nay thành công, công ty sẽ chuyển sang một nghiên cứu thử nghiệm khác với nhóm bệnh nhân tình nguyện lớn hơn, và sau đó sẽ là nghiên cứu giai đoạn III với hàng trăm người các chủng tộc, màu da cùng tham gia.

“Chúng tôi hy vọng sẽ có kết quả từ thử nghiệm Giai đoạn II vào năm 2024,” Zhavoronkov nói, đồng thời cho biết thêm, rất khó để dự đoán thời gian chính xác cho những giai đoạn thử nghiệm tiếp theo, đặc biệt là do căn bệnh này tương đối hiếm, thể trạng bệnh nhân sau điều trị phải đáp ứng những tiêu chí cụ thể. Ông nhấn mạnh: “Chúng tôi lạc quan rằng, loại thuốc AI này sẽ sẵn sàng được đưa ra thị trường và đến với bệnh nhân trong vài năm tới.”